5 سے 9 نومبر تک ، مقامی وقت تک ، 58 ویں امریکن سوسائٹی آف نیفروولوجی (ASN) گردے کا ہفتہ 2025 ہیوسٹن ، ٹیکساس میں منعقد ہوا۔ نیفروولوجی کے شعبے میں ایک عالمی سطح پر تعلیمی پروگرام کے طور پر ، اس کانفرنس نے آئی جی اے نیفروپتی (آئی جی این) کے علاج میں کئی اہم تحقیقی پیشرفتوں کی نقاب کشائی کی۔ یہ مضمون متعدد نقطہ نظر سے آئی جی این کے علاج میں کاٹنے - کنارے کی ترقی اور رجحانات کا ایک جائزہ پیش کرتا ہے ، جس میں چھوٹی نیوکلیک ایسڈ دوائیں ، اینٹی باڈی تھراپی ، اور چھوٹی انو دوائیں شامل ہیں۔
01 چھوٹے نیوکلیک ایسڈ دوائیں
چھوٹی نیوکلیک ایسڈ منشیات کی جگہ میں ، گھریلو جدید دواسازی کی کمپنیوں نے مضبوط R&D صلاحیتوں کا مظاہرہ کیا ہے۔
اس سال کی کانفرنس میں ، فرنٹیج بائیوٹیک نے اس کی دو آزادانہ طور پر تیار کردہ چھوٹی نیوکلیک ایسڈ دوائیوں کے لئے جامع عملی افادیت کے اعداد و شمار پیش کیے: سنگل - ہدف FB7013 ، جو ایم اے ایس پی- 2 میں ایم اے ایس پی- 2 کو نشانہ بناتا ہے ، جس میں ڈبل ٹیول ٹی او پی ٹی کے ایک ماڈل میں ، اور جدید ترین پرائسیلیکل افیونیکل افیونیکل افیونیکل اثاثہ ہے۔ ماڈل۔
FB7013: MISP-2 کو نشانہ بنانے والی پہلی SIRNA دوائی
ایف بی 7013 فی الحال پہلی سی آر این اے ڈرگ ہے جس میں ایم اے ایس پی - 2 کو نشانہ بنایا گیا ہے ، جو لیکٹین کے راستے کا ایک کلیدی عنصر ہے ، اور آئیگن اور دیگر تکمیل - ثالثی کی بیماریوں کے لئے ایک ناول میکانزم - پر مبنی علاج معالجہ کے طور پر وعدہ کرتا ہے۔ کانفرنس میں پیش کردہ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ ایف بی 7013 نے وٹرو میں ایم اے ایس پی 2 ایم آر این اے کے 90 فیصد سے زیادہ دباؤ حاصل کیا ، جس میں پیکومولر رینج میں آدھا زیادہ سے زیادہ روکنا حراستی (آئی سی 50) ہے۔ ایک ہیومنیائزڈ ایم اے ایس پی 2 ٹرانسجینک ماؤس ماڈل میں ، ایک ہی خوراک کے نتیجے میں جگر ایم اے ایس پی 2 ایم آر این اے کو مستقل طور پر دو مہینوں تک خاموش کردیا گیا۔ سینومولگس بندروں میں ، FB7013 نے اعدادوشمار کے لحاظ سے اہم اثرات کے ساتھ ، چار ماہ تک MASP2 پروٹین ایکسپریشن دبانے کو حاصل کیا۔
ان نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ FB7013 لیکٹین راستے کی ایکٹیویشن کی قوی اور پائیدار روک تھام فراہم کرتا ہے۔ دواسازی کے نقطہ نظر سے ، منشیات انسانوں میں ہر چھ ماہ میں ایک بار خوراک کی تائید کرسکتی ہے ، جو افادیت اور خوراک دونوں سے متعلق موجودہ چیلنجوں کو ممکنہ طور پر حل کرتی ہے۔
FB7011: دوہری - "دوہری - راستہ مداخلت" کے لئے ہم آہنگی کو ہدف
FB7011 جدید طور پر لیکٹین پاتھ وے (MASP - 2) اور متبادل راستہ (CFB) دونوں کو نشانہ بناتا ہے ، ایک "دوہری راستہ مداخلت" ڈیزائن جو پہلے چھوٹے انووں یا مونوکلونل اینٹی باڈی دوائیوں میں نہیں بتایا گیا تھا۔ یہ دیکھتے ہوئے کہ ایگان میں تکمیلی چالو کرنے میں اکثر لیکٹین اور متبادل دونوں راستے شامل ہوتے ہیں ، ایف بی 7011 منفرد میکانکی فوائد کا مظاہرہ کرتا ہے۔
پرلینیکل ڈیٹا سے پتہ چلتا ہے کہ ایف بی 7011 نے ایم اے ایس پی 2 اور سی ایف بی ایم آر این اے دونوں کو 90 فیصد سے زیادہ وٹرو میں روکا ہے ، جس میں پیکومولر رینج میں آئی سی 50 کی اقدار ہیں۔ ڈبل - ٹرانسجینک چوہوں اور سینومولگس بندر ماڈلز میں ، ایک ہی خوراک نے MASP2 پروٹین کے اظہار کو روکتے ہوئے سی ایف بی اور ایم اے ایس پی 2 ایم آر این اے دونوں کو مؤثر طریقے سے خاموش کردیا۔ وٹرو میں آف - ہدف کے اثرات یا امیونوٹوکسائٹی کا مشاہدہ نہیں کیا گیا ، اور ایف بی 7011 نے ویوو میں اچھی رواداری کی نمائش کی۔ اس کا فارماکوڈینامک پروفائل انسانوں میں دو بار {- سالانہ خوراک کی طرز عمل کی حمایت کرسکتا ہے۔
FB7011 اور FB7013 دونوں چھوٹی نیوکلک ایسڈ دوائیں ہیں جو تکمیل کے نظام کو نشانہ بناتی ہیں ، جس میں عمل کے جدید طریقہ کار کی خاصیت ہے۔ وہ IGAN علاج کی افادیت اور حفاظت کو نمایاں طور پر بڑھانے اور مریضوں کی دوائیوں کی پابندی کو بہتر بنانے کی صلاحیت رکھتے ہیں۔ ایگان سے پرے ، ان دونوں دوائیوں کو طویل مدتی {{4} in میں غیر معمولی تکمیل چالو کرنے کی وجہ سے ہونے والی دیگر بیماریوں کے علاج کے ل expand توسیع کی جاسکتی ہے جس میں پرائمری جھلیوں کی نیفروپتی (پی ایم این) ، عمر - سے متعلقہ میکولر ڈیجریشن/جغرافیائی ایٹروفی (اے ایم ڈی/جی اے) ، اور ذیابیطس کڈنی کی بیماری ، اور ذیابیطس کی بیماری بھی شامل ہے۔ ایک وسیع تر مریضوں کی آبادی کے لئے۔
SGB-9768 بذریعہ Selentis: C3 کو نشانہ بنانے والا ایک RNAi تھراپی
آر این اے آئی ڈرگ ڈویلپمنٹ پر توجہ دینے والی ایک کمپنی ، سلینٹیس نے اپنے آر این اے تھراپی ایس جی بی - 9768 کے لئے دو مرحلے کے کلینیکل اسٹڈی ڈیٹا سیٹ پیش کیے ، جو پوسٹر کی شکل میں ، C3 کو مکمل کرنے کا نشانہ بناتا ہے۔ ایس جی بی -9768 چین میں سی آر این اے کی پہلی دوا ہے جو تکمیل سی 3 کو نشانہ بناتی ہے ، جس نے کمپنی کے ملکیتی گال این اے سی جگر کو نشانہ بنایا ہوا ڈلیوری ٹکنالوجی کو خاص طور پر آر این اے آئی کے ذریعہ سی 3 اظہار کو روکنے کے لئے استعمال کیا ہے ، اس طرح اس کے ماخذ پر ضرورت سے زیادہ تکمیل کے نظام کو چالو کرنے کو دبانے سے۔
فیز I کے کلینیکل ٹرائل کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ ایس جی بی - 9768 کے ایک واحد subcutaneous انجیکشن میں اچھی حفاظت اور رواداری کی نمائش کی گئی ہے ، اس کے ساتھ ساتھ C3 پروٹین کی سطح میں خوراک - انحصار ، اہم اور مستقل کمی اور تکمیل راستے کی سرگرمی کی روک تھام۔ اسی راستے کو نشانہ بنانے والی دیگر سی آر این اے مصنوعات کے مقابلے میں ، ایس جی بی - 9768 نے ایک ہی خوراک پر اعلی ہدف پروٹین ناک آؤٹ کی سطح کو حاصل کیا اور منشیات کی افادیت کی طویل مدت کو برقرار رکھا ، جس سے ممکنہ طور پر "بہترین - in کلاس" امیدوار کے طور پر صلاحیت کا مظاہرہ کیا گیا۔ اس کی قابل ذکر طویل خصوصیات کے ساتھ ، SGB-9768 ہر تین یا چھ ماہ کے خوراک کے وقفوں کو قابل بناتا ہے ، جس سے مریضوں کی سہولت کو بہت بہتر بنایا جاسکتا ہے۔ اب یہ دوا چین میں فیز II کے کلینیکل ٹرائلز میں داخل ہوگئی ہے اور اسے امریکی ایف ڈی اے نے سی 3 گلوومولوپیتھی کے علاج کے لئے یتیم منشیات کا عہدہ دیا ہے۔
02 اینٹی باڈیز / فیوژن پروٹین
ٹیلیٹاسیسیپٹ: ایک بلائس/اپریل ڈوئل - ٹارگٹ فیوژن پروٹین
ٹیلیٹاسپٹ ، ایک بلائس/اپریل دوہری - ٹارگٹ فیوژن پروٹین کو ریمین کے ذریعہ تیار کیا گیا ہے ، اس سال کے ASN گردے کے ہفتے میں آئی جی اے نیفروپتی (IGAN) کے علاج کے لئے اس کا مرحلہ III کلینیکل ٹرائل ڈیٹا تھا جس میں "دیر سے - بریکنگ زبانی پیش کش کے طور پر پیش کیا گیا تھا۔"
اس سے قبل ، اگست 2025 میں ، ریمین نے اعلان کیا تھا کہ اس مطالعے کے ایک - مرحلے نے اس کے بنیادی نقطہ پر پورا اتر لیا ہے: پلیسبو گروپ کے مقابلے میں ، ٹیلی اسٹیسیپٹ کے ساتھ علاج کرنے والے مریضوں نے 24 - ve گھنٹہ پیشاب کی پروٹین -}}}}}}}}}}}}}}}}}}}} 55}}}}}}}}}}}}}}}}}}} 55}}}}} 55}} ve. ایک سازگار حفاظت اور رواداری کا پروفائل۔ اے ایس این میٹنگ میں اس مطالعے کے تفصیلی اعداد و شمار کی نقاب کشائی کی گئی۔
ان مثبت نتائج کی بنیاد پر ، پرائمری آئی جی اے این کے علاج میں ٹیلیٹیسیپٹ کے لئے مارکیٹنگ کی درخواست کو چین میں سینٹر فار ڈرگ ایویلیویشن (سی ڈی ای) نے قبول کیا ہے اور اس نے ترجیحی جائزہ لینے کی حیثیت عطا کی ہے ، جس سے چینی مریضوں کے لئے پہلے رسائی کی راہ ہموار ہوگئی ہے۔
بالغ آئی جی اے نیفروپتی اور آئی جی اے واسکولائٹس ورم گردہ (2025) کے لئے چینی کلینیکل پریکٹس گائیڈ لائن، اکتوبر 2025 میں جاری کردہ ، میں پہلی بار بلیس/اپریل ڈوئل - ٹارگٹ فیوژن پروٹین کے طور پر ٹیلی ٹیسیسیپٹ شامل تھا۔ بی - سیل ایکٹیویشن اور آئی جی اے کی تیاری کو مؤثر طریقے سے روک کر ، منشیات نے فیز II کے مقدمات اور متعدد حقیقی - ورلڈ اسٹڈیز میں وعدہ افادیت کا مظاہرہ کیا ہے۔ رہنما خطوط میں تجویز کی گئی ہے کہ وہ چینی آئی جی اے این مریضوں کے لئے علاج معالجے کے ایک نئے آپشن کے طور پر غور کریں جو مناسب معاون تھراپی اور روایتی امیونوسوپریسی علاج کے باوجود ترقی کے زیادہ خطرہ میں ہیں یا ریفریکٹری بیماری کی نمائش کرتے ہیں۔
زیگاکیبارٹ: اپریل کو نشانہ بنانے والا ایک مونوکلونل اینٹی باڈی
زیگاکیبارٹ ایک ناول ہیومنائزڈ مونوکلونل اینٹی باڈی ہے جو ایک پھیلاؤ - کو دلانے والے لیگنڈ (اپریل) کو پابند کرنے اور مسدود کرکے کام کرتا ہے۔ ایسا کرنے سے ، اس سے روگجنک گیلیکٹوز - کی کمی IGA1 (GD - IgA1) کی سطح کو کم کرتا ہے اور اس سے پیتھوجینک مدافعتی کمپلیکس کی تشکیل کو روکتا ہے ، اس طرح IGAN کی بیماری کی ترقی میں مداخلت ہوتی ہے۔
ASN میٹنگ میں ، سب گروپ کے تجزیہ کے نتائج مرحلے I/II ADU -} CL - 19 زیگاکیبارٹ کا مطالعہ پیش کیا گیا۔ اس تجزیے میں بائیو مارکر تجزیہ سیٹ کے 35 مریض شامل تھے جن کے پاس ہفتہ 100 میں ڈیٹا دستیاب تھا ، جس کا مقصد بیس لائن ای جی ایف آر اور یو پی سی آر کی سطح پر مبنی مختلف سب گروپوں میں طویل مدتی گردوں کی تقریب میں تبدیلیوں کا اندازہ کرنا ہے۔
نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ بیس لائن ای جی ایف آر کے ذریعہ مریضوں نے زگاکی برٹ کے ساتھ 100 ہفتوں کے علاج معالجے میں مستحکم ای جی ایف آر کی سطح کو برقرار رکھا۔ اسی طرح ، بیس لائن یو پی سی آر کے ذریعہ گروپ کردہ مریضوں نے 100 ہفتوں کے علاج معالجے کے دوران ای جی ایف آر استحکام کے مستقل رجحان کی نمائش بھی کی۔ ان نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ زیگاکیبارٹ کی افادیت بیماری کی شدت سے آزاد ہے اور یہ مریضوں کی بیس لائن ای جی ایف آر اور اپر سی آر کی سطح سے قطع نظر گردوں کے فنکشن کو مؤثر طریقے سے حفاظت کرسکتا ہے۔
03 چھوٹی انو دوائیں
چھوٹی انو منشیات ، ان کی اچھی طرح سے - کے ساتھ انتظامیہ کے طریقوں اور واضح کلینیکل ویلیو کے ساتھ ، آئی جی اے نیفروپتی (آئی جی این) کے علاج میں اہم کردار ادا کرتی ہیں۔
نیفیکن: دنیا کی پہلی بیماری {{0} ig Igan کے علاج میں ترمیم کرنا
بڈسونائڈ میں تاخیر - ریلیز کیپسول (برانڈ کا نام: نیفیکن) دنیا کی پہلی بیماری ہے {{1} ig ایگن کے لئے علاج معالجے میں ترمیم کرنا ، ایک امیونوومیڈولیٹر کے طور پر کام کرتا ہے جو آنتوں کی میوکوسا میں بی خلیوں کو نشانہ بناتا ہے۔ اس سال کی ASN میٹنگ میں ، نیفیکن کے بارے میں سات نئے مطالعات پیش کی گئیں ، جس میں متعدد جہتوں سے آئی جی این کے علاج میں اس کی افادیت اور حفاظت کی تلاش کی گئی۔
ان نتائج سے یہ ظاہر ہوا ہے کہ نیفیکن تین اہم پہلوؤں میں اہم طبی قدر پیش کرتا ہے۔بیماری - ترمیم تھراپی ، ابتدائی مداخلت ، اور لمبی - اصطلاحی علاج. اصلی - ورلڈ اسٹڈیز نے اس بات کی تصدیق کی ہے کہ نیفیکن کلینیکل پریکٹس میں اچھی افادیت اور حفاظت کا مظاہرہ کرتا ہے۔ ابتدائی مداخلت پروٹینوریا کو کم کرنے اور گردوں کے فنکشن کو مستحکم کرنے میں ایک اہم کردار ادا کرتی ہے۔ مزید برآں ، نو ماہ سے زیادہ علاج کے اعداد و شمار نے اس کی طویل - اصطلاح کی افادیت اور حفاظت کی حمایت کرنے والے مضبوط ثبوت فراہم کیے۔
اس کے جدید طریقہ کار اور کلینیکل فوائد کی بدولت ، نیفیکن دونوں میں شامل کیا گیا ہےآئی جی اے نیفروپتی اور آئی جی اے واسکولائٹس کے انتظام کے لئے 2025 کے ڈیگو کلینیکل پریکٹس گائیڈ لائناوربالغ آئی جی اے نیفروپتی اور آئی جی اے واسکولائٹس (2025) کے لئے چینی کلینیکل پریکٹس گائیڈ لائن. یہ فی الحال بین الاقوامی اور گھریلو دونوں رہنما خطوط کے ذریعہ تجویز کردہ IGAN کے لئے صرف ایک ہی بیماری {{1} treatment علاج میں ترمیم کرنے والا علاج ہے ، جس سے پہلے - لائن تھراپی میں اس کے بنیادی کردار کو مزید مستحکم کیا جاتا ہے۔
Iptacopan: تکمیلی متبادل راستے کی صحت سے متعلق روک تھام
نوارٹیس کے ذریعہ تیار کردہ ، Iptacopan - میں پہلا - ہے جس میں تکمیلی عنصر بی (سی ایف بی) کا کلاس روکنا ہے ،متبادل تکمیل کا راستہ. اس کو پرائمری ایگن کے علاج کے لئے ستمبر 2025 میں چین کی نیشنل میڈیکل پروڈکٹ ایڈمنسٹریشن (این ایم پی اے) نے منظور کیا تھا۔
ASN میٹنگ میں ، مشرقی ایشیائی مریضوں میں تالیاں - IGAN فیز III کے کلینیکل ٹرائل سے عبوری نتائج پیش کیے گئے۔ اس تحقیق میں افادیت کے تجزیے میں 102 مشرقی ایشیائی مریض اور حفاظت کے تجزیے میں 177 شامل تھے۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ ، پلیسبو کے مقابلے میں ، Iptacopan گروپ نے ایک حاصل کیا9 ماہ میں بیس لائن سے 24 گھنٹے کی یو پی سی آر میں 38.0 ٪ کمی، اور aپہلے - صبح کی باطل (ایف ایم وی) اور پیشاب پروٹین - سے - کریٹینائن تناسب (اپر - fmv) میں 36.5 ٪ کمی.
حفاظت کے معاملے میں ، علاج کے واقعات - متعلقہ منفی واقعات Iptacopan اور پلیسبو گروپس کے مابین یکساں تھے۔ کے منفی واقعات کی وجہ سے Iptacopan گروپ میں منشیات کو ختم کرنے کی شرح تھی1.1%، کے مقابلے میں2.2%پلیسبو گروپ میں ، اس بات کی نشاندہی کرتے ہوئے کہ آئی پی ٹی اے سی او پی اے این کو اچھی طرح سے برداشت کیا گیا ہے اور اس میں حفاظتی پروفائل سازگار ہے۔
04 نتیجہ
آئی جی اے نیفروپتی (آئی جی این) ، دنیا بھر میں سب سے عام پرائمری گلوومرولونفریٹائٹس کے طور پر ، مریضوں کی ایک بڑی آبادی کو متاثر کرتی ہے اور بیماری کے بڑھنے کا زیادہ خطرہ لاحق ہے۔ اعداد و شمار کے مطابق ، آئی جی این مریضوں کی عالمی تعداد سے تجاوز کرنے کا امکان ہے2030 تک 10.2 ملین، تقریبا. کے ساتھچین میں 4.59 ملین بالغ مریض- اوورسالانہ 100،000 نئے معاملات, جن میں سے 80 ٪ جوان اور درمیانی ہیں - عمر رسیدہ افراد جن کی عمر 20–59 سال ہے. زیادہ تشویشناک طور پر ،آدھے سے زیادہ تشخیص شدہ مریض 20 سالوں میں - اسٹیج گردوں کی بیماری (ESRD) ختم کرنے کے لئے ترقی کر سکتے ہیں، زندگی کی ضرورت - ڈائلیسس یا گردے کی پیوند کاری پر طویل انحصار۔ صرف پہلے سال میں ڈائلیسس کی لاگت پہنچ سکتی ہے120،000 سے 200،000 RMB، کنبوں اور معاشرے دونوں پر بہت زیادہ بوجھ ڈال رہا ہے۔
فراسٹ اینڈ سلیوان کی ایک رپورٹ کے مطابق ،آئی جی اے نیفروپتی علاج معالجے کے لئے عالمی مارکیٹ کا سائزتوقع کی جارہی ہے کہ سے بڑھ جائے گا2025 میں 567millionin2020to1.196 بلین، نمائندگی کرنا aکمپاؤنڈ سالانہ نمو کی شرح (سی اے جی آر) 16.1 ٪. چین میں ، مارکیٹ کے سائز میں اضافے کا امکان ہے2025 میں 37million22020to109 ملین، اور توقع کی جاتی ہے کہ اس میں توسیع ہوگی2030 تک 7 507 ملین.
اس سال کے ASN گردے ویک میں پیش کی جانے والی متعدد تحقیقی نتائج نے نہ صرف افادیت میں کامیابیاں حاصل کیں بلکہ اس کے لحاظ سے بھی علاج کو بہتر بنانا جاری رکھا۔مختلف مریضوں کی آبادی کے ل do خوراک کی تعدد ، حفاظت اور مناسبیت، مریضوں کو اعلی - معیار کے علاج کے اختیارات کی پیش کش کرنا۔ چونکہ یہ جدید دوائیں کلینیکل ٹرائلز کے ذریعے آگے بڑھتی ہیں اور تجارتی طور پر دستیاب ہوجاتی ہیں ، ان کی صلاحیت موجود ہےمریضوں اور معاشرے پر طبی اور مالی بوجھ کو ختم کریں، لانادنیا بھر میں آئی جی اے نیفروپتی مریضوں کو نئی امید.
حوالہ جات:
1.متعلقہ کمپنیوں کی سرکاری ویب سائٹیں
2.ASN آفیشل ویب سائٹ
3.اوپن سورس سیکیورٹیز
