سوئس کمپنی Santhera Pharmaceuticals نے Duchenne muscular Dystrophy (EMA) کے لیے vamorolone (DMD) کے لیے اپنی مارکیٹنگ گرانٹ درخواست (MAA) کا اعلان کیا ہے۔ ریاستہائے متحدہ میں، کمپنی 2022 کی چوتھی سہ ماہی میں امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کو ڈی ایم ڈی کے علاج کے لیے ویمورولون نئی دوا کی درخواست (این ڈی اے) جمع کرانے کی توقع رکھتی ہے۔
vamorolone ایک اہم (فرسٹ ان کلاس) ہے، ایک "علیحدگی" سٹیرائڈ (ڈسوسی ایٹیو سٹیرایڈل) جس میں عمل کے ایک نئے موڈ کے ساتھ، FDA کے ذریعے DMD (ODD) کے لیے فاسٹ ٹریک (FTD) اور نایاب بچوں کی بیماریوں کے لیے ایک یتیم منشیات کی اہلیت (RPDD)، اور UK میڈیسن اینڈ ہیلتھ پروڈکٹس ایجنسی (MHRA) کی طرف سے "ممکنہ انوویشن (PIM)"۔
Duchenne Muscular dystrophy (DMD) ایک نایاب، وراثت میں X- کروموسوم سے منسلک بیماری ہے جو تقریباً صرف مردوں کو متاثر کرتی ہے۔ ڈی ایم ڈی کی خصوصیات پیدائش کے وقت یا پیدائش کے فوراً بعد ایک اشتعال انگیز ردعمل سے ہوتی ہے، جس کے نتیجے میں پٹھوں میں فائبروسس ہوتا ہے، جو طبی طور پر پٹھوں کی ترقی پسندی اور کمزوری کے طور پر ظاہر ہوتا ہے۔ ڈی ایم ڈی میں بیماری کے بڑھنے کے اہم سنگ میلوں میں چلنے کی صلاحیت کا نقصان، خود کھانا کھلانا، معاون وینٹیلیشن کا آغاز، اور کارڈیو مایوپیتھی کی نشوونما شامل ہیں۔ سانس اور / یا دل کی ناکامی کی وجہ سے ڈی ایم ڈی کے مریضوں میں متوقع عمر عام طور پر 40 سال سے کم ہوتی ہے۔
vamorolone ReveraGen BioPharma، USA نے تیار کیا تھا۔ 2 ستمبر 2020 کو، سانتھیرا نے ڈی ایم ڈی اور دیگر تمام اشارے کے علاج کے لیے ویمورولون کا عالمی حق حاصل کرنے کے لیے اپنا اختیار استعمال کیا۔
vamorolone سب سے پہلی (فرسٹ ان کلاس) دوا ہے جو کورٹیکوسٹیرائڈز سے منسلک ایک ہی رسیپٹر ہے لیکن رسیپٹر کی بہاو کی سرگرمی کو تبدیل کرتی ہے، اور اس وجہ سے اسے "تعلق" اینٹی سوزش ایجنٹ سمجھا جاتا ہے۔ یہ طریقہ کار سٹیرایڈ سیفٹی کے مسائل سے افادیت کو "منزل" کرنے کی صلاحیت کو ظاہر کرتا ہے۔ اس طرح، vamorolone موجودہ دستیاب corticosteroids کے لئے ایک قیمتی متبادل کے طور پر کام کرنے کی صلاحیت رکھتا ہے۔ فی الحال، کورٹیکوسٹیرائڈز DMD والے بچوں اور نوعمروں کے علاج کے لیے نگہداشت کی تھراپی کا معیار ہیں۔ تاہم، ہائی ڈوز کورٹیکوسٹیرائیڈ کی آبادی کی طبی ضروریات شدید نظامی ضمنی اثرات کی وجہ سے پوری نہیں ہوتی، جو مریضوں کے معیار زندگی کو کم کر سکتے ہیں۔
ایم اے اے جمع کرانے کا مرکز اہم فیز 2b VISION-DMD مطالعہ کا مثبت ڈیٹا ہے جس پر مشتمل ہے: (1) ویمورولون (2 اور 6 ملی گرام/کلوگرام/دن) بمقابلہ پریڈیسون ({{6}) کی افادیت اور حفاظت کا جائزہ لینے کے لیے 24 ہفتے۔ 75 ملی گرام / کلوگرام / دن) اور پلیسبو، اور پھر (2) افادیت کی دیکھ بھال کا جائزہ لینے اور زیادہ طویل مدتی حفاظت اور رواداری کے اعداد و شمار کو جمع کرنے کے لئے 24 ہفتے۔ اس کے علاوہ، اس ایم اے اے میں تین اوپن لیبل اسٹڈیز کا ڈیٹا شامل ہے جس میں 30 ماہ تک کل علاج کی مدت کے لیے 2 سے 6mg/kg/day کی ویمورولون خوراکیں شامل ہیں۔
VISION-DMD کے تنقیدی مطالعہ میں، پلیسبو کے مقابلے میں ویمورولون بنیادی اختتامی نقطہ —— کھڑے وقت (TTSTAND) کی رفتار (p=0.002) تک پہنچ گیا، اور اچھی حفاظت اور برداشت کا مظاہرہ کیا۔ اس مطالعہ میں، پلیسبو کے مقابلے ویمورولون کے سب سے زیادہ عام منفی اثرات کشنگ جیسی خصوصیات، الٹی، اور وٹامن ڈی کی کمی تھے۔ منفی واقعات عام طور پر ہلکے سے اعتدال پسند تھے۔
