نئی دوائیں سیدھے راستے نہیں ہیں ، اور برطانیہ کے ایک قائم کردہ نیوکلیک ایسڈ ڈرگ کمپنی ، سائلینسیتھراپیٹکس ، حال ہی میں ایک بڑی اسٹریٹجک تبدیلی . سے گزر چکی ہے۔
فروری 2025 کے آخر میں ، سائلنس نے اعلان کیا کہ وہ اس کے بنیادی گھر کے پروگرام ، زرلاسیران (ایس ایل این 360) کا فیز 3 کلینیکل اسٹڈی شروع نہیں کرے گا ، یہاں تک کہ اس کو پروگرام کے لئے ایک نیا ساتھی مل جائے .
زرلاسیرن اس سے قبل سائلنس کا سب سے تیز ترقی دینے والا پروگرام تھا ، ایک سی آر این اے تھراپی جس میں لیپوپروٹین (اے) [ایل پی (اے)] کو نشانہ بنایا گیا تھا جو ایل پی (اے) سے وابستہ قلبی بیماری کے علاج کے لئے ایک ذیلی حصے کے طور پر ڈیزائن کیا گیا تھا ، 18 نومبر کو ایل پی اے جین کی تیاری کو کم کرنے کے لئے ایل پی اے جین سے ایم آر این اے کی نقل کو نشانہ بناتے ہوئے ایل پی اے جین کی تیاری کو نشانہ بناتا ہے (اے) سائلنس نے امریکن ہارٹ ایسوسی ایشن (اے ایچ اے) کے سالانہ اجلاس میں زرلاسیران کے لئے تازہ ترین فیز 2 کلینیکل ڈیٹا پیش کیا: بیس لائن سے لے کر ہفتہ 36 تک ، زرلاسیرن ٹریٹمنٹ گروپس (ہر 16 ہفتوں میں 300 ملی گرام ، 300 ملی گرام ہر 24 ہفتوں میں ، یا 450 ملی گرام ہر 24 ہفتوں سے زیادہ کی مدت کے نتیجے میں مریض ایل پی (اے) کے مطابق کم ہونے کی مدت میں کمی کی وجہ سے اس کی وجہ سے اس میں کمی کی وجہ سے اس میں کمی کی کمی واقع ہوتی ہے۔ 80 ٪ .
فی الحال ایل پی (اے) کے لئے خاص طور پر منظور شدہ مارکیٹ میں کوئی لپڈ کم کرنے والے علاج نہیں ہیں ، لیکن زرلاسیرن کے دیر سے مرحلے کے کلینیکل ڈویلپمنٹ میں پہلے ہی کئی نیوکلیک ایسڈ منشیات کے حریف موجود ہیں ، جیسے امیجن کی سی آر این اے تھراپی اولپاسیران ، نوارٹیس/آئینس کے آسو تھراپی پیلاکارسن ، اور ایلی للی/ڈیسرن کے ذریعہ فارما . bcpmdata . com (سابقہ فارما فیوژن کلاؤڈ ڈیٹا) ، چین میں کچھ چھوٹی نیوکلیک ایسڈ دواسازی کی کمپنیاں ہیں جنہوں نے اس ہدف کو پیش کیا ہے: ہینگروئی میڈیسن ، ہیجیہ ، ہیونجن ، جِنگن ، وغیرہ ، اس کے علاوہ بھی چھوٹی مولیکول ، وغیرہ ہیں۔ ہدف . اس کے علاوہ ، چھوٹے انو انٹرپرائزز بھی ہیں .
خاموشی کی اسٹریٹجک ایڈجسٹمنٹ کمپنی کے تعاون کو ختم کرنے کے صرف دو ماہ بعد سامنے آئی ہے۔
اگرچہ خاموشی کو 2024 کی چوتھی سہ ماہی میں زرلاسیران کے فیز 3 کلینیکل ٹرائل ڈیزائن پر ریگولیٹرز کی طرف سے مثبت رائے ملی اور ایڈوانسڈ زرلاسیران کی فیز 3 کلینیکل ٹرائل کی تیاری میں ، خاموشی کے لئے اس وقت ایک فیز 3 کلینیکل مطالعہ کے ساتھ آگے بڑھنا مشکل ہوسکتا ہے۔
خاموشی حال ہی میں زیر لاسیران {{0} کے لئے ایک شراکت دار کی سرگرمی سے تلاش کر رہی ہے} حکمت عملی میں اس تبدیلی نے کمپنی کی نقد بہاؤ کی صورتحال کو بھی کم کردیا ہے ، جس کی توقع 2027. تک جاری رہے گی۔
اس سے قبل ، خاموشی بھی "باؤنس" کی گئی تھی اور اس کے ساتھی CSO . کو شکست دی تھی
خاموشی کو حالیہ برسوں میں دوسرے شراکت داروں کی طرف سے "واپسی" کا سامنا کرنا پڑا ہے .جولائی 2019 میں ، خاموشی نے مالنکروڈٹ کے ساتھ مل کر آر این اے آئی کی دوائیوں کو ترقی دینے اور تجارتی بنانے کے لئے تیار کیا جس میں تکمیلی ثالثی بیماریوں میں تکمیلی جھرنوں کو نشانہ بنایا گیا تھا۔ C3 کو نشانہ بنانے والے پروگرام کے ساتھ ساتھ دو اضافی تعل .ق ، نامعلوم ہدف تکمیل پروگراموں پر مستقبل کے اختیارات ، جن کو مالنکروڈ نے جولائی 2020 میں استعمال کیا ہے آپشن .
تاہم ، مارچ 2023 میں ، خاموشی نے دو نامعلوم ہدف تکمیل کے دو پروگراموں . کے ساتھ ہی دنیا بھر میں خصوصی حقوق حاصل کیے جس میں کمپنی نے سائلنس کے چیف میڈیکل آفیسر اور تحقیق کے لئے ایک نینسی کے چیف میڈیکل آفیسر کی حیثیت سے کام کرنے کے لئے ایک ہدایت نامہ کے لئے چیف سائنسی آفیسر ڈاکٹر. اسٹیون رومانو کو ابتدائی طور پر پیش کیا۔ کمپنیوں کی باہمی تعاون کے معاہدے پر دستخط کرنا .} DR . رومانو نے اس سے قبل فائزر میں 16 سال تک کام کیا تھا اور للی چار سال .
ایک سال بعد ، مارچ 2024 میں ، مالنکروڈٹ نے خاموشی کو مطلع کیا کہ وہ ایس ایل این 501 کی مزید ترقی نہیں کرے گی ، ایک پروگرام جس میں سی 3 کو نشانہ بنایا جاتا ہے ، فیز 1 کلینیکل ٹرائل کی تکمیل کے بعد . تعاون کو {. ختم کردیا گیا تھا۔
اسٹیون رومانو ، پی ایچ . d . ، اب ایگزیکٹو نائب صدر اور چیف ریسرچ اینڈ ڈویلپمنٹ آفیسر آف سائلینس .
آسٹرا زینیکا تعاون
تازہ ترین سالانہ رپورٹ کے انکشاف کی بنیاد پر ، یہ ظاہر ہوتا ہے کہ سائلنس کا موجودہ عوامی اہم شراکت دار صرف ایسٹرازینیکا ہے .
مارچ 2020 میں ، خاموشی نے آسٹروزینیکا کے ساتھ باہمی تعاون کے معاہدے کو قلبی ، گردوں ، میٹابولک اور سانس کی بیماریوں کے علاج کے ل s سیرنا علاج معالجے کی دریافت ، ترقی اور تجارتی بنانے کے لئے ایک باہمی تعاون کا معاہدہ کیا۔ آسٹر زینیکا کے پاس باہمی تعاون کو پانچ اضافی اہداف . تک بڑھانے کا اختیار موجود ہے
معاہدے کے تحت ، آسٹرا زینیکا نے خاموشی کے لئے million 60 ملین کی واضح ادائیگی اور خاموشی میں million 20 ملین ایکویٹی سرمایہ کاری {{2} each ہر ہدف کے لئے ، خاموشی سنگ میل میں million 400 ملین تک وصول کرنے کا اہل ہے ، نیز ٹائرڈ رائلٹی .}
2023 اور 2024 میں ، خاموشی نے اس تعاون . سے بالترتیب million 10 ملین کی آپشن فیس اور 10 ملین ڈالر کی سنگ میل کی ادائیگی حاصل کی۔
خاموشی کے علاج معالجے اور آسٹر زینیکا کا باہمی تعاون کا ابتدائی عوامی ٹریک ریکارڈ 2007 کی ہے ، جب دونوں کمپنیوں نے سانس کی بیماریوں میں شراکت قائم کی تھی ، اور 2010 میں ، باہمی تعاون کو بڑھایا گیا تھا ، جس میں آنکولوجی . بھی شامل ہے۔
غیر معمولی بیماریوں کی طرف توجہ مرکوز کریں
اس کے قلبی پروگرام زرلاسیرن کی معطلی کے بعد ، خاموشی اپنے نایاب بیماری کے پروگرام ڈائیوسیران (ایس ایل این 124) میں اپنی سرمایہ کاری کو ترجیح دے گی ، جس میں ٹی ایم پی آر ایس ایس 6 کو نشانہ بنایا گیا ہے جس میں ٹی ایم پی آر ایس ایس 6 کو نشانہ بنایا گیا ہے ، جس میں سچے ایریٹروسیٹوسس (پی وی) کے علاج کے لئے سبکیٹیک طور پر انجکشن لگایا گیا ہے ، جس میں پی وی فسٹ-ان-سی آر ایس ٹی آر ایس وائی ایس آر ٹی ایس سی آر ایس وائی ٹی آر این ایس کے علاج کے لئے تیار کیا گیا ہے۔ مائیلوپرویفیریٹو نیپلاسم خون کے خلیوں اور پلیٹلیٹس کی زیادتی کی خصوصیت رکھتا ہے ، جس کے نتیجے میں اکثر ایک بلند ایچ سی ٹی (ایریٹروسائٹ کارپسکولر دباؤ) کا نتیجہ ہوتا ہے . 45 سے زیادہ کا ایک بلند ایچ سی ٹی کا تعلق تقریبا {{84- cardivascular یا تھروومکولر سے تھروومکولر یا تھروومکولر سے ہونے والی اموات میں اضافے کے ساتھ ہے۔ 150 ، 000 ریاستہائے متحدہ میں لوگ اور تقریبا 3 3 . 5 ملین افراد دنیا بھر میں . موجودہ نگہداشت کا موجودہ معیار HCT کو کم کرنے کے لئے بار بار خون بہہ جانے والے علاج اور/یا سرخ خون کے خلیوں کی پیداوار کو کم کرنے کے لئے سائٹوپینک ایجنٹوں کے استعمال پر مشتمل ہے۔
ٹی ایم پی آر ایس ایس 6 جین فیرو پورٹن کا ایک منفی ریگولیٹر ہے ، جو ایک بڑا ہارمون ہے جو جسم میں آئرن ہومیوسٹاسس کو کنٹرول کرتا ہے. p پی وی کے مریضوں میں ٹی ایم پی آر ایس ایس 6 جین کو خاموش کرکے ، ڈائیوسیرن کا مقصد لوہے کی تیاری اور رہائی میں لوہے کو بڑھانا اور اس کے ذریعہ لوہے کی ماڈیولیٹنگ ہارمونز کو محدود کرنا ہے اور اس کے ذریعہ لوہے کو محدود کرنا ہے اور اس کے ذریعہ لوہے کو محدود کرنا ہے اور اس کے ذریعہ لوہے کو محدود کرنا ہے۔ سرخ خون کے خلیوں کی زیادہ پیداوار .
دسمبر 2024 میں ، خاموشی نے امریکی سوسائٹی آف ہیماتولوجی (ایش) میں پی وی کے مریضوں کے علاج کے لئے ڈائیوسیران کے فیز 1/2 کے کلینیکل ٹرائل سے مثبت عبوری فیز 1 کے نتائج پیش کیے۔ آج تک اچھی طرح سے برداشت کیا گیا ہے جس میں کوئی خوراک محدود زہریلا نہیں ہے {. دریں اثنا ، سائلنس نے یہ بھی اعلان کیا ہے کہ ڈائیوسیران کے لئے کلینیکل ٹرائل کے فیز 2 حصے نے پہلے مریضوں کی خوراک مکمل کی ہے اور مریضوں کے اندراج کو 2025. کے اختتام تک مکمل ہونے کی امید ہے۔
ایف ڈی اے نے پی وی کے علاج کے لئے ڈیوسیران فاسٹ ٹریک اور یتیم منشیات کی حیثیت کو عہدہ دے دیا ہے ، مینٹروپک دواسازی کے اعداد و شمار کے مطابق ڈیٹا . یوروپی یونین نے پی وی . کے علاج کے لئے دسمبر 2024 میں بھی منشیات کے یتیم منشیات کے عہدہ کو منظور کیا ہے۔
تصویری ماخذ: موینٹروپک دواسازی کا ڈیٹا ، www . farnexcloud . com
لیکن ڈائیوسیران کو حریفوں کا بھی سامنا کرنا پڑتا ہے ، اگرچہ عمل کے مختلف میکانزم کے ساتھ: ٹکےڈا/مرکزی کردار کے رسفورٹائڈ (پی ٹی جی -300) ایک لوہے کے نقالی پیپٹائڈ ہے ، جس نے حال ہی میں مثبت ابتدائی نتائج کے ساتھ ایک فیز 3 کلینیکل مطالعہ کیا ہے .
سائلینس کے mranaigold ™ پلیٹ فارم کے لئے دیگر پائپ لائن: SLN548 ، سائلنس کی مکمل ملکیت میں تکمیل شدہ بیماری SIRNA امیدوار ، 2025 کے دوسرے نصف حصے میں ایک فیز 1 کے مطالعے کے لئے شیڈول ہے۔ ایس ایل این 312 کا ایک مرحلہ 1 مطالعہ (نامعلوم ہدف کے اشارے کے ساتھ آسٹرا زینیکا کو لائسنس یافتہ) جاری ہے۔ اور ، ہینسن فارماسیوٹیکلز کے تعاون کے خاتمے کے بعد ، اس سے قبل ہینسن فارماسیوٹیکلز کے ساتھ تعاون کے خاتمے کے بعد استعمال کیا گیا تھا ، اس سے قبل نامعلوم اہداف کے لئے تین کلینیکل سی آر این اے پروگراموں کے عالمی حقوق کو سائلنس کے ایم آر این آئی جیولڈ ™ پلیٹ فارم کا استعمال کرتے ہوئے {7 ، اور مزید ترقیاتی پروگراموں کو برقرار رکھا گیا تھا۔
خاموشی کی ابتدائی تاریخ
سائلنسیتھراپیٹکس پہلی بار 1994 میں قائم کیا گیا تھا ، جب اس کمپنی نے جولائی 2005 میں سی آر این اے میں مہارت حاصل کرنے والی ایک جرمن کمپنی ایٹوگن اے جی حاصل کی تھی ، اس کا نام 2007 میں اپنے موجودہ نام پر تبدیل کر دیا گیا تھا ، اور انٹراگیم کارپوریشن کے ساتھ مل گیا تھا (2010 میں ، آر این اے کے ساتھ مل کر ، سنبرن فارماسیوٹیکلز کے بانی ، ڈاکٹر.} lu ینگ کے تعاون سے) کمپنی . 2010 میں ، کمپنی انٹراڈگم کارپوریشن کے ساتھ مل گئی (سینبرن فارماسیوٹیکلز کے بانی ، ڈاکٹر .}}} lu یانگ کے مشترکہ طور پر) آر این اے آئی کے علاج معالجے کی ایک سرکردہ دنیا میں دنیا کی ایک سرکردہ ہے۔
خاموشی کا موجودہ mrnaigold ™ پلیٹ فارم (galnacoligonucleotidedidedisconvery) گالناک سرنا کی شکل اختیار کرتا ہے {{1} silence خاموشی نے جانا جاتا ہے کہ اس نے 2017 میں نیوکلیک ایسڈ ڈرگ لیڈر النیلم کے خلاف پیٹنٹ مقدمہ دائر کیا ہے ، اور دونوں کمپنیوں نے 2018. میں اس مقدمے کو طے کیا تھا۔
فوٹو کریڈٹ: کاروباری تار
خاموشی بنیادی طور پر مختلف بیرونی تعاون کے ذریعہ باہمی تعاون کی آمدنی حاصل کر رہی ہے ، اور اس کے آغاز کے بعد سے ایک ہی اندرونی طور پر ترقی یافتہ دوائیوں کو کمرشل نہیں کیا گیا ہے . سائلنس کے ابتدائی ساتھیوں کو ایسٹرا زینیکا ، سومیٹومو فارما جاپان ، فائزر ، ناولٹیز ، ڈینیپون سومیٹومو فارما ، ملنکومو فارما ، ڈینیپون سومیٹومو فارما ، ڈینیپون سومیٹومو فارما ، ڈینیپون سمیٹومو فارما ، لمیٹڈ ، میرجین تھراپیٹکس ، انٹرنا ٹیکنالوجیز ، اور مزید .
منسلک: 2024 مالی جھلکیاں
دسمبر 2024 کے آخر میں ، سائلنس میں نقد رقم ، نقد مساوات اور قلیل مدتی سرمایہ کاری تھی جس میں مجموعی طور پر 7 147 . 3 ملین. سالانہ آر اینڈ ڈی کے اخراجات .9 67.9 ملین تھے (پچھلے سال کے اسی عرصے میں .9 56.9 ملین کے مقابلے میں) ، بنیادی طور پر اضافی کلینیکل اسٹڈیز اور خاموشی کے ملکیتی پروگراموں کے معاہدے کی تیاری کی سرگرمیوں میں اضافے کی وجہ سے۔ سالانہ جی اینڈ اے اخراجات .9 26.9 ملین (پچھلے سال کے اسی عرصے میں .2 26.2 ملین) ؛ اور مالی سال میں ، 54.2 ملین ڈالر کے خالص نقصان کے مقابلے میں ، 45.3 ملین ڈالر کا سالانہ خالص نقصان ، یا فی بنیادی اور کمزور خالص نقصان فی حصص ، یا فی حصص $ 0.49 فی بنیادی اور کمزور خالص نقصان کے مقابلے میں.
حوالہ جات: ایم او اینٹروپی فارما ڈیٹا فارما . bcpmdata . com (سابقہ فارما فیوژن کلاؤڈ ڈیٹا) ؛ کارپوریٹ سالانہ رپورٹس ، سلائیڈ شو ؛ HTTPS: // خاموشی سے متعلقہ. com com/سرمایہ کار/پریس ریلیز/پریس ریلیز/پریس ریلیز-تفصیلات/2025/خاموشی سے متعلقہ-ریپرٹس-فل سال {{}}}} 19 فنانشل رسلز اور فراہم کردہ-بائیسنس اپ ڈیٹ/ڈیفالٹ.}}
HTTPS: // خاموشی- علاج معالجے . com/سرمایہ کاروں/پریس ریلیز/پریس ریلیز-ڈیلیاں/2024/خاموشی سے متعلقہ پیش گوئی-بریک-بریکنگ فیز -2- زرلاسیران ڈیٹا-ایٹ -2024- امریکی دل سے متعلق ایسوسی ایشن-اے ایچ اے-سالانہ ملاقات/ڈیفالٹ . aspx ؛ اور دیگر متعلقہ عوامی معلومات (جسمانی تصاویر کارپوریٹ عہدیداروں سے ہیں جب تک کہ دوسری صورت میں نوٹ نہ کی جائے) .
