حال ہی میں، Liantuo Biotechnology نے اعلان کیا کہ چین کی نیشنل ڈرگ ایڈمنسٹریشن (NMPA) نے ماواکامٹن کی جانب سے علامتی رکاوٹ ہائپر ٹرافک کارڈیو مایوپیتھی (oHCM) والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے ایک نئی دوا کے اجراء کی درخواست (NDA) کو قبول کیا ہے اور اسے ترجیحی جائزہ میں شامل کیا ہے۔
ماواکامٹن، طبی اعتبار سے توثیق شدہ علاج کے طریقہ کار کے طور پر، اپنی نوعیت کی پہلی دوا ہے جو رکاوٹی ہائپر ٹرافک کارڈیو مایوپیتھی کا علاج کرتی ہے۔ اس نئی دوائیوں کی فہرست سازی کی درخواست جمع کروانا Mavacamten کے ذریعے کیے گئے عالمی اہم فیز III EXPLORER-HCM کلینیکل ٹرائل کے ڈیٹا کے نتائج پر مبنی ہے۔ اس آزمائش نے پلیسبو کے مقابلے علامتی oHCM مریضوں میں ماواکامٹین کی حفاظت اور افادیت کا جائزہ لیا۔ EXPLORER-HCM ٹیسٹ کے نتائج سے ثابت ہوتا ہے کہ mavacamten کا ایک مضبوط علاج کا اثر ہے، اور یہ موٹر کی صلاحیت، فعال حیثیت، مریض کی رپورٹنگ کے نتائج، اور بائیں وینٹریکولر کے اخراج کی نالی کی رکاوٹ کو دور کرنے کی صلاحیت کے لحاظ سے مریضوں میں طبی لحاظ سے اہم بہتری لا سکتا ہے۔ EXPLORER-HCM ٹرائل نے اپنے تمام پہلے سے سیٹ پرائمری اور سیکنڈری اسٹڈی اینڈ پوائنٹس کو حاصل کیا اور شماریاتی لحاظ سے اہم تھا۔
اس NDA میں چینی صحت مند رضاکاروں میں Liantuo کی طرف سے کئے گئے Mavacamten فیز I فارماکوکینیٹک مطالعہ کا طبی ڈیٹا بھی شامل ہے۔ یہ مطالعہ حفاظت، رواداری، اور اسی طرح کی دواسازی کی خصوصیات کو ظاہر کرتا ہے جو کہ ریاستہائے متحدہ میں ماواکامٹن کے لیے کیے گئے فیز I فارماکوکینیٹک مطالعات میں مشاہدہ کیا گیا ہے۔ Mavacamten فیز III ڈبل بلائنڈ EXPLOR-CN ٹرائل کا ابتدائی حفاظتی ڈیٹا جو Liantuo کی طرف سے علامتی oHCM چینی مریضوں میں کیا جا رہا ہے اس NDA کو جمع کرانے کی حمایت کے لیے بھی استعمال کیا جاتا ہے۔ اس ٹرائل کا ٹاپ لائن ڈیٹا وسط-2023 میں جاری ہونے کی توقع ہے۔
ایچ سی ایم مریضوں کے معیار زندگی کو نمایاں طور پر متاثر کرتا ہے، اور فی الحال علاج کے موثر منصوبوں کی کمی ہے۔ کلینیکل پریکٹس میں جدید ادویات کی فوری ضرورت ہے۔ بیماریوں کے پیتھو فزیولوجیکل میکانزم کو نشانہ بنانے والی پہلی دوا کے طور پر، ماواکامٹن سے توقع کی جاتی ہے کہ وہ چین میں oHCM کے علاج کی حالت کو بہتر بنائے گی اور مریضوں کی صحت کی حالت اور روز مرہ زندگی گزارنے کی صلاحیت پر مثبت اثر ڈالے گی۔
Camzyos ™ (mavacamten) کے بارے میں
Camzyos ™ Mavacamten پہلا اور فی الحال واحد مایوکارڈیل myosin inhibitor ہے جسے US FDA نے منظور کیا ہے، جو علامتی نیو یارک ہارٹ ایسوسی ایشن (NYHA) گریڈ II-III obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) کے ساتھ بالغ مریضوں کے علاج کے لیے موزوں ہے تاکہ فعال صلاحیت اور علامات کو بہتر بنایا جا سکے۔ ریاستہائے متحدہ میں ہونے کے علاوہ، اس دوا نے آسٹریلیا، کینیڈا اور برازیل میں مارکیٹنگ کے لیے ریگولیٹری منظوری بھی حاصل کی ہے۔ کیمزیوس کارڈیک مائوسین کا ایک سلیکٹیو ایلوسٹرک ریورس ایبل انحیبیٹر ہے۔ کیمزیوس مائوسین سروں کی تعداد کو منظم کرتا ہے جو "بائنڈنگ ایکٹین" (سنگڑ پن پیدا کرنے) کی حالت میں داخل ہو سکتے ہیں، اس طرح متحرک نسل (سیسٹولک پیریڈ) اور بقایا (ڈائیسٹول پیریڈ) کراس برج کی تشکیل کے امکان کو کم کر دیتے ہیں۔ HCM کا طریقہ کار ضرورت سے زیادہ myosin actin کراس پلوں کی تشکیل اور زیادہ آرام کے عدم توازن کی خصوصیت رکھتا ہے۔ Camzyos مجموعی طور پر myosin کی آبادی کو توانائی کے قابل اور قابل استعمال حالت میں زیادہ آرام کی حالت میں تبدیل کرتا ہے۔ ایچ سی ایم کے مریضوں میں، کیمزیوس کے ساتھ مائوسین کی روک تھام متحرک بائیں وینٹریکولر آؤٹ فلو ٹریکٹ (LVOT) کی رکاوٹ کو کم کرتی ہے اور کارڈیک فلنگ پریشر کو بہتر بناتی ہے۔
اگست 2020 میں، Liantuo Biology نے MyoKardia کا لائسنس حاصل کیا، جو Bristol Myers Squibb کی ایک مکمل ملکیتی ذیلی کمپنی ہے، تاکہ چینی مین لینڈ، ہانگ کانگ، مکاؤ، تائیوان، تھائی لینڈ اور سنگاپور میں Camzyos کو تیار اور تجارتی بنایا جا سکے۔ فروری 2022 میں، mavacamten نے oHCM مریضوں کے علاج کے لیے چین میں بریک تھرو تھراپی کی اہلیت کا سرٹیفیکیشن حاصل کیا۔
EXPLORER-HCM کے بارے میں
فیز III EXPLORER-HCM ٹرائل میں کل 251 علامتی (NYHA گریڈ II یا III) مریضوں کا اندراج کیا گیا۔ اسکریننگ کے وقت تمام مضامین کا بائیں وینٹریکولر آؤٹ فلو ٹریکٹ (LVOT) تفریق دباؤ (آرام اور/یا حوصلہ افزائی) 50mmHg سے زیادہ یا اس کے برابر تھا۔
EXPLORER-HCM کا بنیادی اختتامی نقطہ جامع فنکشنل اینڈ پوائنٹ ہے، جس کا مقصد مریض کی علامات اور کارڈیک فنکشن پر mavacamten کے بہتر اثر کا جائزہ لینا ہے۔ ثانوی اختتامی نکات میں بیس لائن سے ہفتہ 30 تک LVOT دباؤ کے فرق میں تبدیلیاں، pVO2 اور NYHA کارڈیک فنکشن میں کم از کم ایک درجے کی بہتری والے مضامین کا تناسب، اور مریض کے رپورٹ کردہ نتائج کے پیمانے کے اسکور میں تبدیلیاں شامل ہیں۔ دوسرے اختتامی نکات میں ایکو کارڈیوگرافک اشارے، گردش کرنے والے بائیو مارکر، تال کے نمونے، اور بیس لائن سے ہفتہ 30 تک کی سرعت شامل ہیں۔
EXPLORER-CN کے بارے میں
فیز III EXPLORER-CN ٹرائل نے کل 81 علامتی (NYHA گریڈ II یا III) مریضوں کو چین میں رکاوٹ ہائپر ٹرافک کارڈیو مایوپیتھی کے ساتھ بھرتی کیا۔ اسکریننگ کے وقت تمام مضامین کا بائیں وینٹریکولر آؤٹ فلو ٹریکٹ (LVOT) تفریق دباؤ (آرام اور/یا جوش) 50mmHg سے زیادہ یا اس کے برابر تھا۔
EXPLORER-CN مطالعہ کا بنیادی نقطہ ValsalvaLVOT دباؤ کے فرق میں بیس لائن سے ہفتہ 30 تک کی تبدیلی تھی۔ ثانوی اختتامی نکات میں بائیں وینٹریکولر آؤٹ فلو ٹریکٹ (LVOT) کی رکاوٹ میں بیس لائن سے ہفتہ 30 تک تبدیلیاں شامل ہیں، کم از کم ایک گریڈ والے مضامین کا تناسب۔ NYHA کارڈیک فنکشن میں بہتری، مریض کے رپورٹ کردہ نتائج کے اسکور میں تبدیلیاں، کارڈیک بائیو مارکر، اور بائیں ویںٹرکولر ماس انڈیکس۔ دوسرے اختتامی نکات میں ایکو کارڈیوگرافی اور کارڈیک میگنیٹک ریزوننس امیجنگ انڈیکیٹرز میں بیس لائن سے ہفتہ 30 تک تبدیلیاں شامل ہیں، نیز ان مضامین کا تناسب جنہوں نے ہفتہ 30 میں NYHA کارڈیک فنکشن میں بہتری لیول 1 سے زیادہ یا اس کے برابر اور ValsalvaLVOT پریشر کا فرق<30mmHg at rest.
ہائپر ٹرافک کارڈیو مایوپیتھی کے بارے میں
Hypertrophic cardiomyopathy ایک دائمی ترقی پسند بیماری ہے جس کی وجہ بہت زیادہ مایوکارڈیل سنکچن اور بائیں ویںٹرکولر خون بھرنے میں رکاوٹ ہے، جو کمزوری اور کارڈیک dysfunction کی علامات کا باعث بن سکتی ہے۔ ایک اندازے کے مطابق دنیا بھر میں ہر 500 میں سے ایک شخص ہائپر ٹرافک کارڈیو مایوپیتھی کا مریض ہے۔ ہائپرٹروفک کارڈیو مایوپیتھی کی سب سے عام وجہ مایوکارڈیل سارکومیر پروٹین میں تغیرات ہیں۔ رکاوٹ یا غیر رکاوٹ والے ہائپرٹروفک کارڈیو مایوپیتھی کے مریضوں میں، مضبوط جسمانی سرگرمی تھکاوٹ یا سانس لینے میں دشواری کا باعث بن سکتی ہے، جس سے مریض کی روزمرہ کی زندگی متاثر ہوتی ہے۔ ہائپر ٹرافک کارڈیو مایوپیتھی کا تعلق ایٹریل فبریلیشن، فالج، دل کی ناکامی، اور اچانک کارڈیک موت کے بڑھتے ہوئے خطرے سے بھی ہے۔
فی الحال، چین میں تقریباً 1.1 سے 2.8 ملین مریض ہائپر ٹرافک کارڈیو مایوپیتھی کے مریض ہیں، جن میں سے تقریباً دو تہائی رکاوٹ والے ہائپر ٹرافک کارڈیو مایوپیتھی کے مریض ہیں اور ایک تہائی غیر رکاوٹ والے ہائپر ٹرافک کارڈیو مایوپیتھی کے مریض ہیں۔
