12 اکتوبر کو، Rongchang biopharmaceutical (Yantai) Co., LTD. (688331.SH/09995.HK) نے اعلان کیا کہ Tercept (R&D کوڈ: RC18، تجارتی نام: ®) کو یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) کی جانب سے myasthenia gravis (MG) کے علاج کے لیے یتیم ادویات کی اہلیت سے نوازا گیا ہے۔ اس سے پہلے، سیسٹیمیٹک مایسٹینیا گریوس (جی ایم جی) کے علاج پر گھریلو مرحلے کا کلینیکل مطالعہ مکمل کیا گیا تھا اور اس کے مثبت نتائج برآمد ہوئے تھے۔
آرفن دوائیں (آرفن ڈرگ)، جسے نایاب بیماریوں کی دوائیں بھی کہا جاتا ہے، ان دوائیوں کا حوالہ دیتے ہیں جو نایاب بیماریوں کی روک تھام، علاج اور تشخیص کے لیے استعمال ہوتی ہیں۔ FDA ریاستہائے متحدہ میں ہر سال 200 سے کم،000 لوگوں کو بیمار ہونے والی نایاب بیماریوں کے لیے یتیم ادویات اور حیاتیات فراہم کرتا ہے، اور تسلیم شدہ ادویات مارکیٹنگ کی درخواست کے لیے تیز رفتار ٹریک سے لطف اندوز ہو سکتی ہیں، تحقیق اور ترقی کی خصوصی مدت مارکیٹنگ کے بعد سات سال، اور ٹیکس مراعات
Myasthenia gravis (MG) ایک نایاب، دائمی خود کار قوت مدافعت کی بیماری ہے، جو پوسٹ سینیپٹک جھلی ایسٹیلکولین ریسیپٹر، پٹھوں کے مخصوص کناز یا دیگر ایسٹیلکولین ریسیپٹر سے متعلق پروٹین آٹو اینٹی باڈیز کے ذریعے ہے، جو نیورومسکلر جوائنٹ ٹرانسمیشن کی خرابی کا باعث بن سکتی ہے، آنکھوں کی حرکت، نگلنے، تقریر، سرگرمی کو متاثر کر سکتی ہے۔ اور سانس لینے میں، مختلف ڈگریوں تک، تقریباً 85 فیصد مریضوں میں آنکھ کے پٹھوں سے باہر علامات پیدا ہوں گی، سیسٹیمیٹک مائیسٹینیا گریوس (جی ایم جی) کی نشوونما ہو گی، اور یہاں تک کہ مائیسٹینیا گراویس کو چین میں نایاب بیماریوں کی فہرست میں شامل کیا گیا ہے۔ فی الحال، اس بیماری کے علاج کے اہم طریقوں میں cholinesterase inhibitors، glucocorticoids اور immunosuppressants شامل ہیں، لیکن اب بھی کچھ مریض منشیات کی افادیت، برداشت یا استعمال میں تضادات کی وجہ سے بیماری پر مکمل اور مؤثر طریقے سے قابو پانے سے قاصر ہیں، اور بڑی تعداد میں ایسے ہیں۔ غیر پوری طبی ضروریات
یہ رونگچانگ حیاتیاتی سی ای او کی طرف سے ہے، چیف سائنسی آفیسر پروفیسر جیان جیانمن نے اینٹی باڈی فیوژن پروٹین ڈرگ مالیکیولز کو ڈیزائن کرنے کے لیے ایجاد کیا، BLyS اور APRIL دو سائٹوکائنز اوور ایکسپریشن کی بیک وقت روک تھام کے ذریعے، "ڈبل" غیر معمولی تفریق اور خلیات کی پختگی کو روکتا ہے۔ اس طرح سیسٹیمیٹک lupus erythematosus، شدید myasthenia gravis، autoimmune بیماریوں کی ایک قسم سمیت ثالثی B سیل کا علاج۔ مارچ 2021 میں، پہلا اشارہ چین کی نیشنل میڈیکل پروڈکٹس ایڈمنسٹریشن (NMPA) نے سیسٹیمیٹک lupus erythematosus (SLE) کے علاج کے لیے منظور کیا، جو کہ بیماری کے علاج کے شعبے میں دنیا کی پہلی دوہری ہدف والی حیاتیاتی نئی دوا بن گئی۔ اس سال کی پہلی ششماہی میں، ٹیسیپٹ نے مثبت نتائج کے ساتھ مائیسٹینیا گریوس کے لیے ایک مرحلہ کلینکل ٹرائل مکمل کیا۔
سیسٹیمیٹک lupus erythematosus، myasthenia gravis اشارے کے علاوہ، آٹومیمون بیماری کے میدان میں اس کے متعدد دیگر اشارے طبی تحقیق میں داخل ہو چکے ہیں / طبی تحقیق کے مرحلے میں، ان میں سے، آپٹک نیورومائیلائٹس سپیکٹرم بیماری، رمیٹی سندشوت دو اشارے کلینیکل مرحلے میں، ایک سے زیادہ سکلیروسیس اشارے. گھریلو طبی میں ہے، IgA nephropathy، sjogren کے سنڈروم کے اشارے گھریلو طبی مکمل کر چکے ہیں، اہم اختتامی نقطہ پر پہنچ گئے ہیں.
