مقامی وقت کے مطابق 27 ستمبر 2022 کو، Legendary Creatures (NASDAQ: LEGN) نے اعلان کیا کہ جاپان کی وزارت صحت، محنت اور بہبود (MHLW) نے CARVYKTI® (Ciltacabtagene Autoleucel, Cilta-cel) کی منظوری دے دی ہے جو کہ دوبارہ لگنے والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے ہیں۔ یا ریفریکٹری ملٹیپل مائیلوما (R/R MM)۔ صرف درج ذیل دو شرائط پوری ہوتی ہیں:
مریض کی chimeric antigen ریسیپٹر (CAR) - مثبت T سیل انفیوژن B-cell maturation antigen (BCMA) کی کوئی تاریخ نہیں تھی۔
مریض کو پچھلی تھراپی کی کم از کم تین لائنیں موصول ہوئی تھیں، جن میں پروٹیزوم انحیبیٹرز (PIs)، امیونو موڈیولٹرز (IMids)، اور اینٹی CD38 مونوکلونل اینٹی باڈیز شامل ہیں، اور اس نے آخری علاج کا جواب نہیں دیا تھا یا پھر دوبارہ ہو گیا تھا۔
منشیات کی نئی درخواست افسانوی حیاتیاتی ساتھی یانگسن کی طرف سے جمع کرائی گئی تھی۔ دسمبر 2017 میں، Legendary Bio نے Cilta-cel کو ترقی دینے اور تجارتی بنانے کے لیے Yangsen کے ساتھ ایک خصوصی عالمی لائسنس اور تعاون کا معاہدہ کیا۔
CARVYKTI® B-cell maturation antigen (BCMA) کو نشانہ بنانے والی دو سنگل ڈومین اینٹی باڈیز، ذاتی نوعیت کی، اور ایک بار ڈیلیوری کی خصوصیات رکھتا ہے۔
یہ منظوری اہم مرحلے 1B /2 کارٹ ٹیوڈ 1 کے مطالعہ کے نتائج پر مبنی ہے، جس میں 97 ایسے مریضوں کا اندراج کیا گیا جنہوں نے پچھلی تھراپی کی چھ لائنوں کا میڈین حاصل کیا تھا (حد 3-18)، بشمول PI، IMiD، اور انسداد سی ڈی 38 میب۔ مطالعہ سے پتہ چلتا ہے کہ cidalquiolenxil کے ساتھ ایک بار علاج حاصل کرنے والی غیر جاپانی آبادی کا ردعمل گہرا اور پائیدار تھا، جس کی مجموعی رسپانس ریٹ (ORR) 96.9 فیصد (95 فیصد CI، 91.2 سے 99.4 n=97) تھی۔ قابل غور بات یہ ہے کہ 65 مریضوں نے سختی سے مکمل رسپانس (sCR) حاصل کیا، جس میں 67 فیصد (95 فیصد CI، 56۔{21}}.2) کی سختی سے مکمل ردعمل کی شرح تھی، یعنی بیماری کی کوئی علامت یا علامات نہیں دیکھی جا سکتی تھیں۔ علاج کے بعد امیجنگ یا دیگر ٹیسٹوں پر *۔ ایک سے زیادہ مائیلوما کے ساتھ جاپانی مریضوں میں دیکھی جانے والی افادیت غیر جاپانی آبادی میں مشاہدہ کے مطابق ہے۔ 18 ماہ کے درمیانی فالو اپ پر، رسپانس کی درمیانی مدت (DOR) 21.8 ماہ تھی۔
CARTITUDE 1 مطالعہ نے 106 بالغ مریضوں میں cedarchiolencel کی حفاظت کا اندازہ لگایا، بشمول 97 غیر جاپانی افراد اور 9 جاپانی مریض۔ cedarchiolencel کے ساتھ علاج کیے گئے 106 مریضوں میں سے، 105 (99.1 فیصد) کے منفی ردعمل تھے۔ سب سے زیادہ عام منفی واقعات میں سائٹوکائن ریلیز سنڈروم (94.3 فیصد)، سائٹوپینیا (79.2 فیصد)، نیوٹروپینیا (75.5 فیصد)، تھرومبوسائٹوپینیا (59.4 فیصد)، خون کی کمی (51.9 فیصد)، نیورولوجک منفی واقعات (39.6 فیصد)، انفیکشن (19.8 فیصد) شامل ہیں۔ ) اور ہائپومبولینیمیا (11.3 فیصد)۔
اس سال فروری میں، CARVYKTI® (Sidarchiolensa) کو امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) سے مارکیٹنگ کی منظوری اور مئی میں یورپی کمیشن (EC) سے مشروط مارکیٹنگ کی اجازت ملی۔
